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[健康資訊] 大突破! 美FDA快速通過血友病出血預防新藥

健康醫療/記者林怡亭報導! g  E4 J( H/ y4 v' I6 B& y
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血友病是一種X染色體隱性的基因遺傳疾病,多數患者為男性,其中約有八成患者為「缺乏第八凝血因子」的A型血友病,第八凝血因子是一種能讓血液凝固的蛋白,由於缺乏凝血因子,較一般人更容易出血,需要長期接受預防性治療;患者在關節處可能經歷重複的嚴重出血,最後造成關節的損壞,也可能衍生出其他病變等問題,對於患者生理、心理上都會產生影響,最常見的便是社交活動或是對於運動方面的恐懼跟擔憂。
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雙特異性單株抗體藥物 可減少A型血友病出血發作
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臺中榮民總醫院罕見疾病暨血友病中心主任王建得醫師說明,美國食品暨藥物管理局(FDA)近期快速通過了針對A型血友病患者的「雙特異性單株抗體」預防藥物,用於預防或減少帶有第八凝血因子抗體的成人及兒童A型血友病患者的出血發作次數。對於治療血友病的醫生來說是一個非常大的醫藥進步,在患者健康照顧上是一個非常好的契機。tvboxnow.com/ a) {3 v/ U, r# `- {3 e; x" K) p- _

7 z& r; B0 `# j1 M& p+ @( k  Y王建得主任進一步說明,治療的過程中,有些A型血友病患者會產生「第八凝血因子抗體」,這個免疫性的抗體反應,會影響目前可用治療藥物的有效性,使治療變為棘手的情況,雖然目前的藥物使用上,已有治療藥物,但效果相較於沒有產生抗體的患者依舊有落差,也會造成諸多的不便。
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  m1 w9 X; {: i臨床試驗:在大於12歲的受試者,可減少87%的出血次數! j. L0 ^/ C3 }6 r, a
                  在小於12歲的受試者,87%病患沒有經歷出血0 c. {; X6 q+ Z! T4 L4 {0 O' z

9 a- Z* z2 i+ X1 c. S1 W新型藥物是採用專利抗體工程技術研製的「雙特異性單株抗體」,主要作用是模擬第八凝血因子的功能,能夠橋接血液中的其他凝血因子來恢復血液中的凝血功能,治療A型血友病。臨床試驗顯示,和沒有使用預防性治療的受試者相比較,接受新藥預防性治療的受試者,可降低了87%的出血次數,從每年平均23.3次出血降低至每年只發生2.9次出血;另一個針對12歲以下的臨床試驗,在預防性治療下,87%的受試者沒有發生出血事件。同時對患者生活品質的分析,患者使用這個新型藥物後,不僅能夠改善血友病疼痛腫脹與關節痛等相關症狀,同時也改善了運動疼痛及行走困難等身體機能。
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預防新療法皮下注射 提高患者便利性tvboxnow.com* H4 }7 ]6 {( i4 P- V1 d; S
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王建得主任說,隨著醫藥進步,A型血友病新的治療,讓我們有很多的期待,此次通過的預防新療法,與以往治療相比,打針次數大幅降低,從一週可能要施打數次的出血治療,下降到一週打1次的預防注射;另外,以往治療皆採靜脈注射,預防新療法則改以皮下注射,大幅提高患者的便利性與順從性。有了更好的預防性治療,未來這些患者都可以參與以前會擔憂或是做不到的社交活動和運動。
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